Niño con autismo comenzó a formar frases tras recibir leucovorina en un ensayo clínico
PHOENIX.– La historia de Nathaniel Schumann, un niño de Arizona diagnosticado con autismo y trastorno por déficit de atención e hiperactividad (TDAH), ha despertado interés por los avances en su comunicación verbal después de participar en un ensayo clínico con leucovorina, un medicamento relacionado con la vitamina B9 cuyo uso en determinados trastornos neurológicos continúa siendo objeto de investigación.
Nathaniel tenía ocho años y utilizaba muy pocas palabras para comunicarse cuando, en 2021, comenzó a recibir el medicamento durante un estudio desarrollado en el Phoenix Children’s Hospital. Según relató su madre, Kathleen Schnier, las primeras mejoras aparecieron pocas semanas después y, durante los meses siguientes, el niño comenzó a construir frases completas.
El cambio permitió a su familia conocer pensamientos, preferencias y recuerdos que Nathaniel anteriormente tenía dificultades para expresar. Entre sus primeras conversaciones estuvieron las comidas que no le gustaban y algunos desacuerdos con su hermana, experiencias que demostraron a sus padres cuánto había comprendido durante los años en que apenas podía hablar.
Su historia, difundida públicamente en 2025, cuando tenía 13 años, también ha servido para llamar la atención sobre el potencial de la leucovorina en determinados pacientes, aunque los especialistas advierten que todavía no existen pruebas suficientes para recomendarla como tratamiento general del autismo.
De las primeras palabras a las conversaciones
Kathleen Schnier explicó que su hijo comenzó a presentar dificultades en el desarrollo del lenguaje durante sus primeros años de vida. Aunque inicialmente pronunciaba algunas palabras, posteriormente experimentó una regresión que limitó su capacidad para expresarse verbalmente.
A los tres años, Nathaniel recibió diagnósticos de autismo, TDAH y trastorno del lenguaje receptivo-expresivo, lo que llevó a su familia a buscar atención especializada y mantener distintas intervenciones terapéuticas.
Desde los 17 meses había participado en programas de terapia del lenguaje, terapia ocupacional y apoyo al desarrollo, pero las conversaciones continuaban siendo una de sus principales dificultades.
En 2021, su madre conoció un estudio clínico dirigido por el neurólogo pediátrico Richard Frye, centrado en investigar los posibles beneficios de la leucovorina en niños con alteraciones relacionadas con el transporte de folato al cerebro.
Según el relato familiar, los exámenes realizados a Nathaniel detectaron anticuerpos relacionados con el receptor de folato y una deficiencia cerebral de esta sustancia, por lo que fue incluido en el ensayo.
En aproximadamente seis meses, pasó de utilizar palabras aisladas a expresarse mediante frases, un avance que permitió a sus padres mantener conversaciones que anteriormente parecían difíciles de alcanzar.
Uno de los momentos que más recuerda su madre ocurrió cuando Nathaniel intentó explicar lo que había experimentado durante años sin poder comunicarlo con facilidad.
“La televisión que está en mi cabeza ahora puedo expresarla con la boca”, le dijo Nathaniel, según recordó su madre.
Terapias y apoyo familiar fueron fundamentales
Kathleen ha insistido en que los avances de su hijo no pueden atribuirse únicamente al medicamento, debido a que Nathaniel llevaba años recibiendo apoyo profesional para desarrollar sus habilidades de comunicación.
La madre explicó que, aunque comenzó a utilizar frases, todavía necesitaba aprender a sostener conversaciones, escuchar a otras personas, responder preguntas e intercambiar ideas.
“No es una pastilla mágica. Hay que seguir trabajando, y puede que no funcione”, advirtió Schnier al hablar sobre los resultados de la leucovorina.
Los testimonios difundidos durante 2025 describían a Nathaniel participando en actividades musicales y deportivas. Formaba parte de un coro infantil, tomaba clases de guitarra y trompeta, practicaba natación y participaba en competencias de golf de las Olimpiadas Especiales.
Estas actividades reflejaban una mayor participación del adolescente en su entorno familiar y social, aunque no se dispone de una actualización independiente sobre su evolución durante 2026.
¿Qué es la leucovorina y por qué se investiga en el autismo?
La leucovorina, también conocida como ácido folínico, es una forma de folato relacionado con la vitamina B9. Se utiliza desde hace décadas en distintas situaciones médicas, entre ellas para reducir determinados efectos tóxicos de tratamientos con metotrexato.
Su posible aplicación en algunas condiciones del neurodesarrollo está relacionada con la capacidad de facilitar el aprovechamiento del folato, una sustancia esencial para el funcionamiento del sistema nervioso.
Algunas investigaciones han observado mejoras en el lenguaje de determinados grupos de niños autistas, particularmente cuando existen alteraciones en el metabolismo o transporte de folato. Sin embargo, los estudios disponibles son pequeños y sus resultados no pueden generalizarse a todas las personas con autismo.
La Academia Estadounidense de Pediatría (AAP) mantiene que las evidencias son insuficientes para recomendar el uso rutinario de leucovorina en niños autistas y subraya la importancia de continuar investigando su eficacia y seguridad.
FDA autorizó la leucovorina para una enfermedad genética específica
El 10 de marzo de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó una ampliación del uso de la leucovorina para pacientes adultos y pediátricos con una forma específica de deficiencia de transporte de folato cerebral vinculada a variantes confirmadas del gen FOLR1.
Esta enfermedad poco frecuente puede provocar alteraciones importantes del desarrollo neurológico y presentar algunas características también observadas en personas autistas.
La autorización constituye un avance para quienes padecen esa condición genética específica, pero no significa que la leucovorina haya sido aprobada para tratar el autismo en general.
La FDA y las organizaciones médicas señalan que todavía es necesario desarrollar investigaciones más amplias que permitan identificar qué pacientes podrían beneficiarse, cuáles son los posibles efectos adversos y qué resultados pueden mantenerse a largo plazo.
Los especialistas también advierten que la leucovorina requiere prescripción y seguimiento médico, y que su utilización sin una evaluación adecuada puede representar riesgos.
Una historia de avances y expectativas prudentes
Para Kathleen Schnier, la experiencia de Nathaniel representa un cambio importante en la vida familiar, especialmente por la posibilidad de conocer con mayor claridad sus pensamientos, necesidades y preferencias.
Sin embargo, su testimonio también destaca la importancia de mantener los servicios de apoyo, las terapias especializadas y el acompañamiento familiar, independientemente de los resultados que pueda ofrecer un medicamento.
El caso de Nathaniel ilustra el interés científico por desarrollar nuevas herramientas que favorezcan la comunicación de determinadas personas autistas, pero también recuerda que cada paciente tiene necesidades y características diferentes.
Mientras continúan las investigaciones sobre la leucovorina, la comunidad médica insiste en que las decisiones terapéuticas deben basarse en evaluaciones individuales y evidencias científicas, sin crear expectativas de resultados universales.
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