Científicos de Stanford logran revertir síntomas del autismo en estudios preclínicos

CALIFORNIA.— Un grupo de investigadores de la Universidad de Stanford logró revertir con éxito síntomas asociados al autismo en estudios preclínicos con ratones, en lo que especialistas califican como un descubrimiento sin precedentes que podría transformar el abordaje terapéutico de este trastorno del neurodesarrollo.

El estudio, publicado en la revista Science Advances, demostró que modulando la actividad del núcleo reticular del tálamo, una región del cerebro encargada de regular la información sensorial y la comunicación neuronal, los animales de laboratorio recuperaron conductas sociales normales y redujeron comportamientos repetitivos, rasgos característicos del espectro autista.

El cerebro como origen de los síntomas

Investigaciones previas ya habían identificado alteraciones en el circuito tálamo-cortical como uno de los posibles responsables de problemas de sueño, hipersensibilidad sensorial y dificultades sociales en personas con autismo.

Para el nuevo experimento, los científicos utilizaron ratones con deficiencia en el gen Cntnap2, previamente relacionado con el autismo. Los animales presentaban hiperactividad, crisis epilépticas y conductas anormales, lo que los convirtió en un modelo ideal para estudiar el trastorno.

El equipo comprobó que las neuronas del núcleo reticular mostraban una hiperactividad anómala, alterando el equilibrio entre excitación e inhibición cerebral.

Dos vías de intervención con resultados sorprendentes

Para corregir este desbalance, los expertos aplicaron dos métodos:

• Una estrategia farmacológica, con el fármaco Z944, un bloqueador de canales de calcio tipo T previamente probado en epilepsia.
• Una estrategia genética, utilizando técnicas de inhibición quimio-genética para reducir la excitabilidad neuronal.

Ambos enfoques restauraron el funcionamiento cerebral y revirtieron los síntomas conductuales en los ratones, que comenzaron a comportarse de manera similar a individuos sin alteraciones genéticas.

Un cambio de paradigma en el tratamiento

Hasta ahora, los tratamientos disponibles para el autismo se han limitado a terapias conductuales y fármacos inespecíficos. Este estudio, sin embargo, plantea la posibilidad de intervenir directamente en un circuito cerebral específico, abriendo la puerta a terapias más precisas y efectivas.

“El hecho de que se haya conseguido revertir síntomas en un modelo animal nos dice que hay un blanco terapéutico real y tangible”, explicó el equipo investigador.

Esperanza con cautela

Aunque los resultados son prometedores, los científicos subrayaron que aún se trata de un estudio preclínico. Faltan investigaciones adicionales y ensayos clínicos en humanos para confirmar la eficacia y seguridad de estas terapias.

Aun así, el hallazgo de Stanford representa una luz de esperanza para millones de familias en el mundo, al demostrar que los síntomas del autismo pueden ser modulados mediante intervenciones en el cerebro.